Home / Exclusiv / Moment istoric în medicină! Primul medicament pentru vindecarea orbirii a fost pus în vânzare în SUA. O doză costă 425.000 de dolari și este suficientă pentru un ochi

Moment istoric în medicină! Primul medicament pentru vindecarea orbirii a fost pus în vânzare în SUA. O doză costă 425.000 de dolari și este suficientă pentru un ochi

Luxturna, un medicament împotriva degenerării ereditare a retinei care duce la orbire totală, va fi vândut la preţul de 850.000 de dolari în Statele Unite, ceea ce îl face unul dintre cele mai scumpe tratamente din lume. Potrivit producătorului său, compania de biotehnologie Spark Therapeutics, Luxturna se va administra într-o doză unică și e suficientă pentru tratarea unui ochi.

Medicamentul va costa 425.000 de dolari pentru fiecare ochi, iar preţul final rămâne sub milionul de dolari prevăzut iniţial la primirea autorizaţiei din partea Agenţiei americane a medicamentului (FDA) la mijlocul lunii decembrie a anului trecut. Acest anunţ survine în plină dezbatere cu privire la preţul ridicat al medicamentelor din Statele Unite, în special al preţului aşa-numitelor tratamente inovatoare, şi nu e exclus să stârnească proteste. Luând-o cu un pas înaintea criticilor, Spark a promis să restituie banii pacienţilor dacă tratamentul nu se va dovedi eficient şi prevede, de asemenea, să solicite autorităţilor sanitare să autorizeze plata în etape.

Medicamentul și-a dovedit deficiența, conform rapoartelor FDA, de-a lungul a mai multe studii. În cadrul unui studiu cheie, dintre cei 21 de pacienţi cu orbire ereditară cunoscută cu denumirea de amauroza congenitală Leber -LCA – (boala congenitală declanşată de mutaţia genei RPE65), vederea a 11 pacienţi s-a îmbunătăţit considerabil. În plus, 93% dintre participanţii la studii au resimţit cel puţin o mică îmbunătăţire

O doză costă 425.000 de dolari și este suficientă pentru un ochi
Luxturna este considerat primul medicament american care se bazează pe terapia genetică pentru a corecta o anomalie genetică prin repararea genei defecte. Circa 1.000 de cazuri de persoane care suferă de degenerare ereditară a retinei sunt înregistrate în prezent Statele Unite şi între 10 şi 20 de cazuri noi sunt aşteptate anual în următorii ani. În plus faţă de Luxturna, alte medicamente ajung la preţul de circa 1 milion de dolari, chiar dacă necesită mai multe doze.

Este cazul medicamentului Spinraza (Nusinersen în Europa), dezvoltat de Biogen şi Ionis Pharmaceuticals împotriva atrofiei musculare, şi al medicamentului Soliris, fabricat de Alexion Pharmaceuticals, pentru tratarea unei boli de rinichi rare. Ambele costă aproximativ 750.000 de dolari.

Cel mai scump medicament din lume este însă Glybera, primul medicament genic, vândut pentru 1 milion de dolari de către grupul olandez UniQure pentru a vindeca mai multe boli genetice.

Sursa: libertateapentrufemei.ro